Daniel, afectado por el Síndrome de Murqui, jugando al fútbol, una de sus pasiones. (Cedida por la familia)

  • El Hospital 12 de Octubre rechaza tratar el Síndrome de Murquio de Daniel Llano.
  • La dolencia, de origen genético, provoca malformaciones y es incurable.
  • Un laboratorio ofrece durante 8 meses un fármaco que palía los dolores producidos por la enfermedad, pero el hospital alega que su eficacia no está probada.
  • Otros pacientes ya están siendo tratados con el medicamento en centros públicos.

F.PELAYO / Á.CALLEJA. 20.08.2014
Para Daniel, el medicamento experimental Vizimin es su única oportunidad de llevar una vida mejor. Tomarlo le permitiría aparcar el dolor que soporta desde hace 17 años debido al Síndrome de Morquio o mucopolisacaridosis tipo IV, una dolencia genética degenerativa e incurable que le provoca malformaciones debido a la incapacidad de su cuerpo para procesar moléculas de azúcar.
Otras imágenes 2 Fotos Encuesta ¿Crees que Daniel debería ser tratado con ese fármaco en el hospital de su Síndrome de Murquio? Sí, el dinero de las administraciones públicas debe dedicarse a las necesidades de los ciudadanos. No, el medicamento aún no está aprobado y aunque sea gratuito no debería suministrarse. Si el hospital no tiene que desembolsar nada, debería tratar a Daniel con el fármaco. Todas los hospitales públicos deberían tener un mismo criterio; si a otros les tratan, a Daniel también. Por ese motivo, Mar Acosta, su madre, solicitó al Hospital 12 de Octubre de Madrid la aplicación del tratamiento para su hijo, que había sido seleccionado por los Laboratorios Biomarin para recibir la terapia de forma gratuita durante ocho meses, tras los cuales sería el hospital el que tendría que hacerse cargo del coste del medicamento.

No hay casos sufientes que demuestren que el tratamiento tiene eficacia

A finales del pasado mes de junio, y después de después de arreglar todo el papeleo, la Dirección le comunicó que el procedimiento no iba a llevarse a cabo con el argumento de que «no hay casos suficientes que demuestren que dicho tratamiento tiene eficacia».
Ante la negativa, Mar propuso, a recomendación de la doctora de Daniel, que el tratamiento se prolongase solo durante los ocho meses en los que no suponía ningún coste para el hospital. Si en ese periodo de tiempo no había resultados positivos, la terapia finalizaría. Pero volvió a obtener un ‘no’ por respuesta. Juan Ignacio Sánchez Díaz, subdirector del materno-infantil, llegó a sugerirle que se buscase la vida preguntando en otro centro. «Se le comentó la posibilidad de ir a otro lugar», admite un portavoz del 12 de Octubre a 20minutos.
Otros pacientes
Fuentes hospitalarias han confirmado a este diario los hechos y han querido añadir que el Vizimin «no tiene precio público en el Sistema Nacional de Salud» y por lo tanto los hospitales no pueden prescribirlo a sus pacientes.

El Niño Jesús, La Fe o el Sant Joan de Déu ya trabajan con el Vizimin

Sin embargo, el Vizimin sí está siendo suministrado a al menos siete niños en distintos hospitales públicos españoles, según el presidente de la Asociación de Mucopolisacaridosis y Síndromes Relacionados (MPS), Jordi Cruz. Uno de ellos se encuentra en el Hospital Infantil Niño Jesús, también en Madrid.
Tres de los seis pacientes que trata el Hospital La Fe de Valencia han sido elegidos para el posible tratamiento enzimático sustitutivo. «Sólo se ha seleccionado los pacientes en los que dicho tratamiento puede mejorar su calidad de vida, en base a los datos científicos que se dispone en la actualidad», detalló a este diario el doctor Jaime Dalmau,  director del grupo de investigación en Nutrición y Metabolopatías y responsable de la unidad del mismo nombre.
Como los anteriores, el Sant Joan de Déu de Barcelona ha solicitado la autorización para usar el medicamento por uso compasivo, el procedimiento habitual para administrar fármacos que aún no han sido aprobados por la Agencia Española del Medicamento. Aunque el Vizimin (o las terapias enzimáticas sustitutivas) aún no tiene el visto bueno de la autoridad sanitaria, todo apunta a que lo obtendrá en los próximos meses.
«Indefensión»
Para la madre de Daniel, el 12 de Octubre se resiste a tratar a Daniel por una «razón puramente económica». «Después de los ocho meses, el hospital se vería obligado a pagar el medicamente. Estaríamos hablando de un tratamiento que rondaría los 200.000 euros al año«, afirma. Además, existe otra dificultad: en cuanto cumpla los 18 años, el sistema público dejará de cubrir los gastos derivados de su tratamiento, ya que este es experimental y se trata de una enfermedad rara.
«Nuestra sensación es de indefensión, no entendemos nada, no sabemos qué pasa y los médicos tienen las manos atadas por la Administración. ¿Nadie ha pensado en qué va a pasar cuando Daniel sea mayor de edad? Porque estos chicos llegan a los 30 o más años de vida», concluye Mar.
En total, la asociación MPS tiene registrados 1.200 casos en España de los distintos de mucopolisacaridosis y sus síndromes relacionados. De ellos, solo los pacientes que sufren los tipos I, II y VI tienen tratamientos aprobados.
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